1. "Bespoke Gene Therapy Consortium"旨在为超稀有疾病提供基因治疗:该联盟的目标是开发针对超稀有疾病的个性化基因治疗方法。
2. 该联盟的使命是通过合作和资源共享来推动基因治疗领域的创新和发展,以满足患者需求。
3. 这项工作将有助于解决目前存在的难以治愈或缺乏有效治疗选择的超稀有疾病问题,并为患者提供更好的生活质量。
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