1. CRISPR/Cas9系统为靶向基因编辑提供了强大的技术手段,具有更优异的简便性、特异性和有效性。
2. 基于CRISPR/Cas9基因编辑技术所介导的非同源性末端连接和同源性DNA修复作用,已成功应用该技术修复了包括点突变和基因组缺失等在内的遗传疾病相关基因组缺陷。
3. 本综述总结了近期利用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗人类遗传性疾病的相关临床前研究进展。
由于本文只提供了摘要部分,无法对其进行详细的批判性分析。但是从摘要中可以看出,本文主要介绍了CRISPR/Cas9基因编辑技术在治疗人类遗传性疾病方面的应用进展。虽然该技术具有巨大的潜力和优势,但是也存在一些潜在的风险和问题,如不可逆性、非特异性等。因此,在报道该技术时需要注意平衡双方观点,并充分考虑其可能带来的风险和影响。